JW中外製薬はA型血友病治療薬『ヘムリブラ（成分名エミシズマブ）』の長期安全性と臨床的価値を再確認した。実使用データ（RWD）を通じて出血予防だけでなく、患者の生活の質改善効果も示した。
JW中外製薬はヘムリブラ国内承認7周年を記念して、13日にソウル江南区のウェスティン朝鮮パルナスで『HAVEN-SEVENシンポジウム』を開催したと24日に発表した。
今回のシンポジウムは国内の血友病治療医療従事者を対象にヘムリブラの長期安全性と実際の診療環境で蓄積されたRWDを共有するために設けられた。
ヘムリブラはA型血友病患者に欠乏した血液凝固因子第8因子の機能を模倣するように設計された二重特異抗体治療薬で、最大4週間に1回の皮下注射が可能である。国内では2019年に承認され、2023年には1歳以上の非抗体患者まで健康保険の適用範囲が拡大された。
シンポジウムでは、朴英実（パク・ヨンシル）江東慶煕大学病院小児科教授が『グローバルデータと国内RWDで確認した安全性根拠』をテーマに講演した。朴教授はグローバル発売以来10年間に蓄積された2万4000人以上の患者データを紹介し、「患者数の増加にもかかわらず、重症血栓塞栓症の発生率は患者100人を1年間観察した場合、0.17件に相当する低い水準を維持している」と述べた。
韓正宇（ハン・ジョンウ）延世大学セブランス病院小児科教授は『ヘムリブラ療法患者の活動量増加に伴う出血予防と管理』をテーマに発表した。
韓教授は「血友病治療の目標は出血予防を超え、身体活動と生活の質の改善に拡大している」とし、「12ヶ月間定期的に運動したA型血友病患者112人を追跡観察した研究では、運動頻度や高リスクスポーツへの参加自体が出血リスクを直接的に高めておらず、ヘムリブラに転換後の全体の運動中の出血に関連する事例は0.2%程度であった」と紹介した。
白喜朝（ペク・ヒジョ）華順全南大学病院小児科教授は『血友病患者の生活の質と関節健康』をテーマに講演した。
白教授は「年間出血率（ABR）が低下した治療環境では、ABR指標だけで患者の状態を十分に評価することが難しい底打ち効果が現れる可能性があるため、関節健康、患者報告成果、治療負担などの補完指標を共に考慮する必要がある」と強調した。
なお、4月にはヘムリブラ投与の小児・青年患者がさまざまな身体活動においても低い出血リスクを維持した研究結果が国際学術誌『TH Open』に掲載され、治療効果を裏付けた。JW中外製薬は今後、ヘムリブラの長期安全性および実際の診療データに基づいてライフサイクル別の治療戦略を共有し、患者中心の治療環境の構築に取り組む計画である。
JW中外製薬の関係者は「ヘムリブラの長期安全性と実際の診療環境での臨床的価値を確認した場であった」とし、「医療従事者との学術交流を継続していく」と述べた。
* この記事はAIによって翻訳されました。
