厚生労働省は希少疾患治療薬の迅速登載試験事業の公募及び評価結果として、最終的に5種の対象薬剤を選定したと6日に発表した。この試験事業は希少疾患の特性上、患者数が極めて少なく、大規模な臨床的根拠を確保することが難しいが、代替治療薬がない重度患者の新薬へのアクセスを高めるために導入された。
これまで新薬が健康保険に入る前に必須で通過しなければならなかった厳格な『事前費用効果性評価』を大胆に省略し、まず給付登載を許可した後、実際の臨床現場での治療成果と事前に合意された評価計画書に基づいて『事後評価』を行う方式が核心である。
厚生労働省は、先に6月に健康保険政策審議委員会に試験事業推進案を報告した後、7～8月に対象薬剤の公募、9～10月に製薬会社の資料補完及び患者団体との懇談、関連学会の意見収集手続きを経た。続いて4日に専門家と関連機関の担当者で構成された選定評価委員会を開き、参加製薬会社の対面発表審査を経て最終的に5品目を絞り込んだ。
今回選定された迅速登載対象薬剤は、▲全身膿疱性乾癬治療薬『スペビゴ注』（レオファーマ）▲デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬『アガムリ懸濁液』（ネクセラファーマコリア）▲活性化されたPI3Kデルタ症候群治療薬『ジョエンザ錠』（ベルトコリア）▲筋萎縮性側索硬化症治療薬『カルソジ注』（バイオジェンコリア）▲原発性胆汁性胆管炎治療薬『アイカボ錠』（イプセンコリア）など合計5種である。
選定評価委員会は審査過程で、該当疾患の重度度や代替薬剤の有無、治療効果性、さらには登載後に行われる事後評価計画と事後評価後の患者治療保障計画の適正性などを総合的に考慮して対象薬剤を選定した。
選定された5つの薬剤を保有する製薬会社は、今後事後評価計画書の補完と履行約定書の提出などの後続手続きを経て、遅くとも来年1月までに薬剤の登載申請を完了しなければならない。試験事業公募内容に従い、事前に定められた薬価と予想請求額が適用されるため、通常の新薬交渉手続きよりもはるかに迅速な給付登載と患者供給が行われる見込みである。
ユ・ジュホン厚生労働省健康保険政策局長は「今後試験事業の運営結果を基に迅速登載制度化の方策を整備する」とし、「必要に応じて重度希少疾患患者の治療薬アクセスを保障するために2次試験事業を積極的に検討する」と述べた。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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