HLBが開発した胆管癌標的抗癌剤『リピクト（LYRFIGTU、成分名リラフグラチニブ）』が、アメリカ食品医薬品局（FDA）から品目許可を取得した。これは、国内の製薬・バイオ企業がグローバル抗癌新薬の新薬許可申請書（NDA）をFDAに直接提出し、許可を得た初の事例である。
HLBのアメリカ子会社エレバ・セラピューティクスは、現地時間の23日にFDAからリピクトをFGFR2融合または再配列がある胆管癌（CCA）患者の二次治療薬として承認されたと発表した。これにより、HLBは抗癌新薬の開発・許可だけでなく、アメリカ市場での商業化も直接推進できる基盤を整えた。
許可の根拠となった核心データは、グローバル多施設・単群1/2相『ReFocus（NCT04526106）』の結果である。FGFR2融合・再配列が確認された胆管癌患者116名を対象とした独立評価委員会（BICR）分析では、客観的反応率（ORR）は46％（95％信頼区間36～55％）であった。
反応が見られた患者の反応持続期間中央値（mDOR）は11.8ヶ月、無進行生存期間中央値（mPFS）は11.3ヶ月（95％CI 9.2～14.8）であった。12ヶ月無進行生存率（PFS）は49.2％であり、全生存期間中央値（mOS）は22.8ヶ月と報告された。安全性プロファイルは、用量調整を通じて予測可能で管理可能なレベルと評価された。
リピクトはFGFR2に高い選択性を持つ非可逆的標的抗癌剤である。FGFR2に結合して持続的な抑制効果を発揮しつつ、FGFR1・3・4に対する不必要な抑制を最小限に抑えるよう設計されている。このため、既存の非選択的FGFR抑制剤でよく見られる高リン血症・下痢などの副作用発生率を低下させる点が特徴である。
治療選択肢が限られていたFGFR2融合・再配列胆管癌患者に新たな標的治療オプションを提供することから、臨床的意義は大きい。アリソン・シュラム メモリアル・スローン・ケタリング癌センター（MSKCC）の婦人癌腫瘍内科専門医は、「リピクトは持続的な治療反応と管理可能な安全性を示し、FGFR2融合陽性胆管癌患者に新たな治療の可能性を提示した」と評価した。
エレバ・セラピューティクスは、リピクトを今年第4四半期内にアメリカ市場に投入し、患者に供給する計画である。胆管癌は肝臓で生成された胆汁が移動する通路である胆管に発生する希少癌であり、アメリカ癌学会（American Cancer Society）によれば、アメリカでは毎年約8000人が新たに診断される。
ヨーロッパでも許可手続きが進行中である。HLBは、アメリカFDAの承認に先立ち、9月に欧州医薬品庁（EMA）に品目許可申請書（MAA）を提出した。ヨーロッパの許可もReFocus臨床結果に基づいており、アメリカと同様にFGFR2融合・再配列胆管癌の二次治療薬を適応症としている。
HLBは肝癌新薬『リボセラニブ』の併用療法に関するFDAの承認過程で、製造施設に関する補完要求書（CRL）を3回受けたことがある。今回のリピクト承認は、このような「3回目の苦悩」を払拭し、グローバル抗癌新薬開発能力を証明した事例と評価される。
キム・ドンゴン エレバ・セラピューティクス代表は、「リピクトのFDA承認は胆管癌患者とその家族にとって重要な二次治療オプションを提供する意味がある」と述べ、「リピクトができるだけ早く医療従事者と患者に供給されるよう最善を尽くし、治療選択肢が限られていた患者の治療環境を改善していく」と語った。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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