HLBイノベーションは、次世代血液癌キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）候補物質『SynKIR-310』のアメリカでの臨床1相（CELESTIAL-301）において、初期用量の安全性を確認した。アメリカ食品医薬品局（FDA）との協議を経て、より高い用量区間の安全性と治療可能性の検証に乗り出す。
CAR-Tは、患者の免疫細胞であるT細胞を採取し、遺伝子改変を通じて癌細胞を認識できる『キメラ抗原受容体（CAR）』を付加し、再び体内に投与する治療法である。
HLBイノベーションは、アメリカの子会社ベリスモ・セラピューティクスがSynKIR-310のアメリカ臨床1相コホート3の患者登録を開始したことを23日に発表した。
CELESTIAL-301は、再発性・不応性B細胞非ホジキンリンパ腫（B-NHL）患者を対象に行われるアメリカの多施設公開（オープンラベル）臨床である。既存のCD19 CAR-T治療後に再発した患者も登録対象に含まれ、治療選択肢が限られている患者群においてSynKIR-310の可能性を評価する。
今回の臨床拡大は、コホート2段階で用量制限毒性（DLT）が観察されないなど耐容性が確認されたことによるものである。元々二段階で設計されていた用量増量計画は、FDAとの協議を経てコホート4まで二段階追加拡大された。
今回新たに進入したコホート3は、既存の商用化されたCAR-T治療薬の一般的な投与用量を超える高用量区間である。会社はこれを通じてマルチチェインKIR-CARプラットフォームに基づくSynKIR-310の安全性を追加検証し、臨床2相推奨用量（RP2D）設定のための根拠を確保する計画である。
CAR-T治療薬は一般的に投与用量が高くなるほどサイトカイン放出症候群（CRS）や免疫効果細胞関連神経毒性症候群（ICANS）などの重篤な副作用リスクが増加する。また、高用量細胞投与のためにはT細胞の高効率遺伝子導入と均一な細胞品質の維持が必要であり、製造難度が高いことが知られている。
ベリスモのKIR-CARプラットフォームは、NK細胞のKIR受容体の動作原理をCAR-Tに適用した技術である。標的抗原がない場合にはT細胞の不必要な活性化を抑制し、免疫毒性や細胞疲弊を減少させ、癌細胞をより持続的に攻撃するように設計されていると会社は説明している。
ベリスモは、臨床1相コホート2までの臨床中間結果を今年のグローバル学会で発表する予定である。
先に、4月にアメリカ癌研究学会（AACR 2026）では、コホート1患者が重篤なCRSやICANSなしで投与28日後に完全寛解（CR）に達し、6ヶ月以上寛解を維持した初期臨床結果が発表された。この研究は、国内企業の中で初めてAACRの最上位発表セッションである『プラネリー（Plenary）』に選ばれ、口頭発表が行われた。
HLBイノベーションの関係者は、「より高い用量区間でも安全性と治療効果を証明し、KIR-CARプラットフォームの差別性を裏付ける臨床的根拠を引き続き確保する」と述べた。
* この記事はAIによって翻訳されました。
