「多くのバイオ企業が技術移転（ライセンスアウト）に集中しているが、キュロセルは自社の売上を生み出す企業に成長することを目指している。」
キム・ゴンスキュロセル代表は最近、大田市ユスング区のキュロセル本社で行ったアジュ経済とのインタビューでこのように述べた。
CAR-T治療薬は患者の免疫細胞を遺伝的に操作し、癌細胞を正確に攻撃するように設計されたカスタマイズされた遺伝子治療薬である。『リンカトジュ』（成分名：アンバルカプタジェンオトルセル）は『42号新薬』であり、『国内1号CAR-T治療薬』として、先月29日に食品医薬品安全処から品目許可を受けた。会社はリンカトの許可を足がかりに、国内市場への定着とグローバル進出を同時に推進する計画である。
キュロセルは国内CAR-T治療薬の歴史において、いくつかの『初』の記録を打ち立てた。2021年には国内初のCAR-T臨床試験計画（IND）が承認され、国内初のCAR-T治療薬の初患者投与が行われた。その後、2023年には大田に国内最大規模のCAR-T商業用医薬品製造および品質管理基準（GMP）生産施設を構築し、商業化の基盤も整えた。
以下はキム代表との一問一答である。
-国内CAR-Tインフラが事実上存在しなかった状況から『国産1号』まで来た。何でも初めが最も難しいのではないか。
「最も難しかったのは、国内にCAR-T関連の経験が全くなかったことだ。臨床試験受託機関（CRO）もなく、治療薬開発に必要な核心材料すら国内に安定的に入ってこなかった。事実上、何もない状態から始めたと言える。それでも目標は明確だった。単に国内初のCAR-Tではなく、グローバル製品よりも優れた治療薬を作ることだ。アメリカでCAR-Tを研究していたキム・チャンヒョクKAIST教授、シム・ヒョンボ延世大学教授と共にキュロセルを共同創業した。全く知らない間柄だったが、方向性が合い、すぐに意気投合した。」
-国内技術で直接生産・供給できるようになった点に期待が大きい。
「これまで国内で使用されていた多くのCAR-T治療薬は、患者の細胞を海外工場に送って製造し、再び輸入する構造だった。治療までに1ヶ月以上かかることもあった。再発・不応性血液癌患者は治療のタイミングを逃すと状態が急激に悪化する可能性がある。製造期間の短縮は単なる生産効率の問題ではなく、生存に直結する部分だと考えている。キュロセルは『大田CAR-T専用GMP施設』を基盤に国内生産体制を構築した。」
-差別化技術としてキュロセルが独自に開発した『OVISプラットフォーム』も言及される。
「キュロセルが独自に開発した免疫抑制信号制御技術プラットフォームである。一般的に免疫細胞（T細胞）は癌細胞を攻撃する過程で機能が低下する『疲弊』が現れる。OVISはプラットフォーム技術（PD-1、TIGIT同時抑制）を基にT細胞の疲弊を減少させることができる。」
-リンカトの市場定着可能性と事業性はどう見ているか。
「国内で毎年再発・不応性びまん性大細胞型リンパ腫（DLBCL）患者が約4000人発生しており、その中で既存薬（1次、2次治療）にも反応しない患者が最終的にCAR-T治療の対象となる。年間700～1000人程度の規模であると見ている。競合製品と市場を分け合っても、健康保険適用を前提に患者300人程度を確保すれば、売上900億円程度が可能である。事業的に十分に意味のある規模だと判断している（現在キムリアの給付薬価は約3億6003万円程度）。重要なのは短期的な利益よりも、持続的に研究・開発（R&D）に投資しながら会社を成長させることである。」
-グローバルCAR-T市場では後発企業だが、競争力をどう証明するか。
「CAR-Tは一生に一度投与する治療薬である。患者にとっては一度の選択であるため、最も重要なのは治療効果と安全性である。リンカトは臨床で完全寛解率（CR）67.1%を記録した。キムリア（約40%）、エスカタ（約54～58%）、ブレヤンジ（約53%）に対して競争力のある結果だと判断している。病院と医療従事者も最終的には客観的なデータを見る。どの薬が癌細胞をより確実に除去し、患者を長く生かせるかが核心である。」
-大田GMP工場の生産能力と今後の活用計画はあるか。
「現在の基準で製造期間は最大16日、年間700人程度生産できる規模である。必要であれば2倍の規模まで拡張可能である。今のところDLBCLは十分にカバー可能である。最近、グローバル市場ではCAR-Tの自己免疫疾患治療の可能性が高まっている。全身性エリテマトーデス（SLE）などの自己免疫疾患も注目される領域であり、今後3～5年の間には十分に可能性があると考えている。」
-キュロセルが目指す方向は何か。
「自社の売上を基盤に着実に成長する会社を目指している。技術輸出の数で会社を飾るのではなく、内実をしっかりと固める考えである。多くの人々がキュロセルを国内でCAR-T事業を最も先行する会社と見ているが、自社の体力と能力を高め、徐々に成長していくつもりである。国内ビジネスを基盤にグローバル市場まで拡張していくことが目標である。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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