韓国の製薬・バイオ企業が米国食品医薬品局（FDA）の希少医薬品指定を相次いで取得し、グローバル市場への進出を加速している。これは新薬開発の成功を保証するものではないが、許可プロセスで時間とコストを削減できるため、戦略的な進出路と見なされている。
16日、業界によると、ABLバイオ、ユハンヤンヘン、オンコニックセラピューティクスが開発中の候補物質が最近それぞれFDAの希少医薬品に指定された。FDAは患者数が少なく代替治療がない希少疾患を対象にこの制度を運営している。
希少医薬品指定には制度的な利点がある。FDAは指定された候補物質に対し、許可申請手数料の免除や迅速審査などの特典を提供し、臨床費用の25%を税額控除で支援する。販売承認後には7年間の米国内市場独占権も保証される。
FDAの希少医薬品に指定された胆道癌治療薬『トベシミグ』は、ABLバイオが開発し、コンパスセラピューティクスに技術移転した二重抗体である。新生血管の生成と腫瘍内血管形成に重要な役割を果たすDLL4とVEGF-A経路を同時に遮断する機序で、治療オプションが限られる胆道癌分野で開発の必要性が高い候補物質と評価されている。
ユハンヤンヘンはゴーシェ病治療薬候補物質『YH35995』がFDAから希少医薬品指定を受けた。ゴーシェ病は特定の酵素欠乏により体内物質代謝に異常が生じる遺伝性希少疾患で、未充足の医療需要が高い領域である。国内登録患者は約100人に過ぎない超希少疾患だが、高価な治療薬を中心に市場が形成されており、収益性が高い構造を持っている。
ジェイル薬品の子会社オンコニックセラピューティクスの合成致死基盤二重標的抗がん剤『ネスパリブ』は、最近小細胞肺癌（SCLC）に対してFDAの希少医薬品に指定された。ネスパリブは以前に膵臓癌と胃癌でも希少医薬品指定を受けており、今回の指定で拡張可能性を再確認した。
希少疾患市場は急速に成長している。診断技術の進展と高齢化の影響で患者数が増加し、治療需要も拡大している。医薬品データ分析機関イバリュエイトによれば、希少疾患治療薬は昨年基準でグローバル処方医薬品市場の約17%を占めており、2030年には全体処方薬市場の20%に拡大する見込みである。
ただし、希少医薬品指定が商業的成功に直結するわけではない。指定は開発初期段階に該当するため、その後の臨床や許可、市場進出過程で別途の検証を経る必要がある。
製薬業界関係者は「希少医薬品指定を受けた候補物質も効能を証明できなかったり、安全性の問題で開発が中断される場合が少なくない」とし、「臨床を通過しても生産単価を合わせられないなど商業化段階での変数もある」と説明した。
それでも希少医薬品指定の履歴は一定水準の検証を経た候補物質であるというシグナルとして受け取られる。規制機関が該当疾患の未充足医療需要を認めたという意味であるため、その後のグローバルパートナーシップで肯定的な要素として反映されることが多い。業界関係者は「希少疾患は市場規模が小さく限定的だが、制度的支援を通じて負担を軽減できる」とし、「承認経験を確保することがグローバル市場で信頼を築く契機となる」と述べた。
* この記事はAIによって翻訳されました。
