国内の製薬・バイオ企業が技術輸出の成果を次々と上げており、'技術輸出強国'に近づいているが、後期開発段階でのコスト負担と経験不足がK新薬のボトルネックとして指摘されている。
19日、韓国保健産業振興院の『国産新薬のグローバル躍進のためのボトルネックと改善方向』報告書によると、国内新薬開発の最大の障害は後期臨床と商業化である。技術輸出は国内企業の研究開発（R&D）能力を証明する現実的な戦略であるが、新薬開発の経験を蓄積できない限界も抱えているとの分析がある。
後期開発はコストと失敗リスクを同時に負担しなければならない段階である。韓国バイオ協会がバイオメドトラッカーの臨床試験データを引用して発表した報告書によると、臨床2相は全体開発過程の成功率の中で最も低い数値を記録した。2011年から2020年の10年間、臨床1相から品目許可承認までの成功率は平均7.9%であり、その中で臨床2相から3相に進む割合は28.9%に過ぎなかった。臨床1相（52%）と臨床3相（57.8%）よりも著しく低い水準である。
臨床1相が安全性を確認する手続きであるのに対し、臨床2相は候補物質の有効性を患者に検証する最初の段階である。大規模な資金が投入される臨床3相への進入を決定するだけでなく、製品化の可能性も考慮しなければならないため、難易度が高いと説明されている。
このような負担は国内企業の開発戦略にも影響を与えている。相対的にリスクが少ない臨床初期段階で技術輸出を選択する事例が続いており、商業化過程で生まれる最大の付加価値は技術を受け取ったグローバル製薬会社のものとなる構造が繰り返されている。
後期臨床の壁は資金だけでは説明できない。最後まで実施する機会が少ないため、規制対応や許可戦略、商業化能力も十分に蓄積されていない。契約成立や技術輸出規模に関心が集中する一方で、交渉決裂や臨床失敗過程で蓄積されるデータやノウハウは産業資産に繋がらないとの指摘がある。グローバル市場では失敗経験も次の開発の資産として活用されるが、国内は依然として成功事例中心の評価に留まっている。
黄珠理 韓国バイオ協会対外協力本部長は「技術輸出が独自の開発経験蓄積の機会を減少させる懸念も同じ文脈」とし、「技術移転にとどまらず、試行錯誤や失敗データを産業全体の資産として蓄積できる基盤が整備されるべきだ」と提言した。
このような中、今年下半期には国内企業の後期開発能力を測る試金石が展開される見込みである。コオロングループは、骨関節炎遺伝子治療薬『TG-C』の米国臨床3相トップライン結果を今月発表する。業界では、結果がポジティブであれば、世界初の根本治療薬（DMOAD）可能性を確認するだけでなく、国内バイオ産業全体の信頼度を引き上げる契機になると期待されている。
アリバイオは経口アルツハイマー病治療薬『AR1001』のグローバル臨床3相を進行中であり、年内に主要結果発表を予告して市場の期待感が高まっている。
ただし、後期開発能力を企業の努力だけで引き上げるのは容易ではない。鄭允澤 製薬産業戦略研究院長は「米国は（希少医薬品の場合）ベンチャーキャピタルと大規模資本、税制支援などが絡み合い、失敗リスクを市場が分散する構造を持っているが、国内は技術特例上場中心の資金循環が弱まった」と診断した。鄭院長は「上場後の法的損失や売上維持要件などが負担となっているため、国民成長ファンドや成功不融資、メガファンドの拡大が必要だ」と述べた。
黄珠理本部長は初期研究と後期開発を同時に支援する方向に政策が転換されるべきだと考えている。彼は「初期段階の概念検証（PoC）を通じた果敢な挑戦と後期臨床（臨床3相）リスク分担が共に行われなければ、失敗を恐れず経験を蓄積するバイオエコシステムを作ることができる」と述べた。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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