ユハンヤンハンのゴーシェ病治療薬新薬候補物質『YH35995』が、欧州医薬品庁（EMA）から希少医薬品指定（ODD）を受けた。これは、米国食品医薬品局（FDA）に続き、欧州でも指定され、グローバルな開発と商業化の基盤を確保したことを意味する。
ユハンヤンハンは、YH35995がEMAからゴーシェ病適応症に対して今月19日（現地時間）に希少医薬品指定を受けたと23日に発表した。これは、4月にFDAからの希少医薬品指定に続く成果である。
EMAの希少医薬品指定は、患者数が少なく治療選択肢が限られている希少疾患治療薬の開発を促進するための制度である。医薬品データ分析機関イバリュエイトによると、希少疾患治療薬は昨年の時点でグローバル処方医薬品市場の約17%を占めており、2030年には全体の処方薬市場の20%に達する見込みである。
希少医薬品指定を受けると、開発段階での科学的助言や規制手続きに関する手数料の減免、販売許可承認時から最大10年の市場独占権などの特典が与えられる。特に、欧州は米国（最大7年）よりも長い10年の市場独占権を保証している。
ゴーシェ病は、GBA1遺伝子の変異によりリソソーム酵素の機能が低下し、グルコシルセラミド（GL-1）がさまざまな臓器に蓄積する遺伝性リソソーム蓄積疾患（LSD）である。神経症状を伴う第3型ゴーシェ病には、これらの症状を標的とした承認治療薬が存在せず、未充足の医療ニーズが高い。
YH35995は、経口用低分子グルコシルセラミド合成酵素（GCS）阻害剤であり、前臨床試験で血液および脳内のGL-1を有意に低下させる効果が確認された。特に、既存の治療薬が到達しにくかった中枢神経系まで薬効を届けることができるため、神経症状を伴う第3型ゴーシェ病患者の治療の可能性が期待される。
ユハンヤンハンは、健康な成人を対象に初の人体対象研究（FIH）を実施しており、5月にはイタリアのトリエステで開催された第3回ゴーシェ病国際ワーキンググループ（IWGGD）シンポジウム2026で単回投与（SAD）の結果を口頭発表し、初の臨床データを公開した。現在は反復投与（MAD）臨床段階に進んでおり、開発を続けている。
ユハンヤンハンは、今回のEMA ODD指定に基づき、YH35995のグローバル臨床および承認戦略を具体化し、患者のアクセスを拡大する計画である。
キム・ヨルホンユハンヤンハンR&D総括社長は、「米国と欧州で連続して潜在能力を確認した」と述べ、「グローバル規制機関との協議を基に、希少疾患患者に実質的な治療代替を提供できるよう最善を尽くす」と語った。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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