人工知能（AI）が新薬開発の現場に革命をもたらしている。数年かかっていた候補物質の発掘期間が数ヶ月に短縮され、前臨床や臨床段階までその活用範囲が広がり、研究開発（R&D）の手法自体が変わりつつあるとの評価がある。
18日、業界によると新薬開発は高リスク・高コストの産業とされている。平均10～15年の開発期間と巨額の費用がかかるが、臨床失敗率は90%に達する。R&Dに巨額の投資を続けることが容易でない理由である。韓国保健産業振興院は、AIを活用することで新薬開発費用が3兆ウォンから6000億ウォンに減少し、開発期間も12年から7年に短縮されると推定している。
業界がAIに注目する理由は、単に研究のスピードを上げることだけではない。新薬開発費用の多くは後期臨床段階で発生するため、初期段階で成功の可能性が高い候補物質を選別し、試行錯誤を減らすことが重要な課題となっている。鄭允澤（チョン・ユンテク）製薬産業戦略研究院長は「『超高速・デジタル化』が製薬産業の新たなテーマ」とし、「従来2～3年かかっていた候補物質の発掘がAIシステムを活用することで2ヶ月未満に短縮される時代が到来した」と述べた。
国内製薬会社もAIを本格的に導入している。大熊製薬は製薬業界で初めてAI専任組織を構成し、肥満・糖尿病および抗癌分野の研究を進めている。同社によると、自社のAIシステムを活用して候補物質の発掘から最適化段階への移行まで約2ヶ月を要した。抗癌分野でも活性物質の発掘から特許出願が可能な先導物質の確保まで6ヶ月を要した。従来の方法では1～2年以上必要だったプロセスを大幅に短縮した例である。
JW中外製薬もAI基盤の新薬開発プラットフォーム『ジェイウェーブ』を前面に出し、パイプラインの拡大に取り組んでいる。AIを通じて発掘した代謝疾患治療薬候補物質の研究は『2025年度第2次国家新薬開発事業』の課題に選定され、ジェイウェーブを通じて導出された経口用低分子新薬候補物質『DDC-02』も2028年のグローバル多国籍臨床試験への進出を目指して開発が進められている。
LG化学はAIを活用した抗体新薬開発に拍車をかけている。同社は18日、英国のAI新薬開発企業であるラボ・ジニアス・セラピューティクスと多重抗体抗癌新薬候補物質発掘のための共同研究およびライセンスオプション契約を締結した。候補物質の発掘期間を従来の5年以上から半分に短縮し、前臨床への進入時期を前倒しすることを目指している。
AI新薬開発は急速に普及しているが、成果を証明しなければならない段階との評価もある。実際、AIを通じて発掘または設計された候補物質の中で臨床試験段階に進入した事例は限られている。
グローバル市場ではAI新薬開発の実質的な成果を証明しようとする試みが続いている。インシリコ・メディスンは昨年、業界初の国際学術誌『ネイチャー・メディスン』にAI基盤の新薬開発の臨床的概念証明結果を発表した。同社は自社プラットフォーム『Pharma.AI』を活用して開発した候補物質の2a相臨床試験での安全性および有効性結果を報告し、候補物質選定プロセスをプロジェクトごとに平均13ヶ月（最短9ヶ月）に短縮したと述べた。
国内企業はAI活用の範囲を候補物質探索から前臨床・臨床段階に拡大している。パロスアイバイオは自社のAI新薬開発プラットフォーム『ケミバース』を活用して4つの候補物質の臨床を進行中である。その中で急性骨髄性白血病治療薬候補物質はグローバル臨床2相進入を目前に控えている。
GC녹십자는最近、科学技術情報通信部が推進する『AI-Medicine新薬開発全周期マルチエージェントAIプラットフォーム構築および実証』課題の核心研究機関に選定された。この事業は大規模言語モデル（LLM）基盤のAIエージェントが協力して標的発掘から前臨床候補物質の導出までを行う体制の構築を目指している。GC녹십자는AIプラットフォームが導出した候補物質を実際の実験で検証し、最適化する役割を担う。
業界ではAIが新薬開発のスピードを高めるだけでなく、R&Dの手法自体を変えていると見ている。グローバル製薬会社が臨床2相、3相段階までの体制を構築する中、国内企業も自社プラットフォームとパイプラインの確保に乗り出し、技術格差を縮める機会を迎えているとの分析がある。
業界関係者は「AIは単なる研究期間を短縮する道具ではなく、新薬開発の成功確率を高める方向に進化している」とし、「今後はAIをいかに効果的に研究開発プロセスに内在化するかが企業の競争力を左右することになるだろう」と述べた。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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