JW中外製薬は、6月9日から11日までアメリカ・ボストンで開催された世界最大規模の希少医薬品専門会議「World Orphan Drug Congress USA 2026（WODC USA 2026）」において、希少神経発達障害治療薬候補物質「DDC-02」の非臨床研究成果とグローバル開発戦略を発表した。
DDC-02は、JW中外製薬の独自の人工知能（AI）基盤の新薬開発統合プラットフォーム「ジェイウェーブ（JWave）」を活用して発見された経口用低分子新薬候補物質である。このプラットフォームを用いたゲノム解析に基づき、疾患に対する分子的理解と薬効機序を明らかにした。
今回の発表では、ピート・ホプキンス症候群（PTHS）、脆弱X症候群（FXS）、レット症候群（RTT）など、異なる遺伝的原因によって発生する希少神経発達障害の動物モデルにおいて、DDC-02が共通して認知および行動機能を回復させる結果が紹介された。
研究結果によれば、DDC-02はピート・ホプキンス症候群、脆弱X症候群、レット症候群などのさまざまな神経発達障害の非臨床動物モデルにおいて、認知および行動機能を回復させる効果を示した。
特に、症状が進行した成体動物モデルにおいても、認知および行動機能が正常レベルに回復する結果が確認された。これは、従来は回復が制限されると考えられていた神経発達障害において機能改善の可能性を示唆する結果である。
JW中外製薬は、DDC-02の初めての臨床適応症としてピート・ホプキンス症候群を検討しており、2028年のグローバル多国籍臨床試験への参入を目指して開発を進めている。その後、さまざまな希少神経発達障害への適応症を拡大する計画である。
JW中外製薬の関係者は、「DDC-02は異なる遺伝的原因によって発生する神経発達障害モデルにおいて一貫した効能を確認した候補物質である」と述べ、「グローバル臨床開発と戦略的パートナーシップを通じて、希少神経発達障害患者のための新しい治療オプションとして開発していく計画である」と語った。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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