ユハンヤンヘンは、ゴーシェ病治療薬として開発中の新薬候補『YH35995』が、米国食品医薬品局（FDA）から希少医薬品指定を受けたと発表した。
FDAの希少医薬品指定は、患者数が少なく治療法が限られている疾患の治療薬開発を促進する制度である。指定を受けた製品には、臨床試験税額控除、審査手数料免除、最大7年間の市場独占権などのインセンティブが提供される。
ゴーシェ病は、特定の酵素欠乏により体内物質代謝に異常をきたすリソソーム蓄積疾患である。特に第3型ゴーシェ病は神経学的症状を伴い、承認された治療薬がないため、未充足の医療ニーズが高い。
YH35995は、グルコシルセラミド合成酵素を抑制し、基質減少療法に該当する経口低分子化合物である。前臨床研究で、血液脳関門を通過し、脳内のGL1を抑制する効果が期待されている。
ユハンヤンヘンは、今回の希少医薬品指定を契機に、グローバルな臨床開発と承認戦略を進め、患者へのアクセスを向上させる計画である。韓国食品医薬品安全処からは、YH35995の臨床1相試験計画を承認され、健康な被験者を対象に安全性と薬物動態を評価する初の人体研究を進行中である。
ユハンヤンヘンの研究開発総括社長、キム・ヨルホン氏は「今回のFDA希少医薬品指定は、第3型ゴーシェ病患者の新たな治療選択肢の必要性とYH35995の潜在力を確認する意義ある成果である」と述べ、「グローバル規制機関との協議を基に、臨床開発を加速し、希少疾患患者に実質的な治療手段を提供するために最善を尽くす」と語った。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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