JW中外製薬は、A型血友病治療薬『ヘムリブラ（成分名：エミシズマブ）』を投与した小児・青少年患者が、様々な身体活動にもかかわらず低い出血リスクを維持したという研究結果が、国際学術誌『THオープン』に掲載されたと発表した。
ヘムリブラは、血友病患者の体内で不足している血液凝固第VIII因子を模倣する革新的な新薬である。A型血友病治療薬の中で唯一、既存治療薬（第VIII因子製剤）に耐性を持つ抗体患者と非抗体患者の両方に使用できる。最大4週間に1回の皮下注射で予防効果が持続するのが特徴である。
研究は日本の50の医療機関で約97週間にわたって行われた。研究チームは、ヘムリブラ予防療法を適用した後、身体活動、出血、安全性、生活の質の変化を分析した。
分析の結果、ヘムリブラ投与前の患者は、最近の12週または24週の間に平均1.5〜2.0回の出血を経験していた。治療転換後の年間出血頻度（ABR）の中央値は0.53回であった。
研究期間中、高リスク活動44件、中リスク活動70件、低リスク活動42件、合計172件の身体活動が記録された。身体活動に関連する外傷性出血は1件報告された。活動強度と出血の間に有意な関連性は確認されなかった。
生活の質指標も改善された。保護者のアンケートでは、43.8%が子供の活動量の増加を、56.3%が出血に対する不安の減少を報告した。安全性の面では、乳幼児患者で懸念される頭蓋内出血（ICH）と血栓塞栓症は報告されなかった。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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