GC녹십자とハンミ薬品が共同開発中の次世代ファブリー病治療薬候補物質『LA-GLA(HM15421・GC1134A)』を米国の希少疾患専門企業バイオマリンファーマシューティカルに技術移転した。
両社はバイオマリンとLA-GLAに関する独占ライセンス契約を締結したと30日発表した。契約規模は先払い金と開発・商業化段階ごとの技術料（マイルストーン）を合わせて最大4億7500万ドル（約6347億円）である。
今回の契約により、両社は返還義務のない先払い金7000万ドル（約935億円）を受け取る。臨床開発と許可・商業化段階ごとの成果に応じて最大4億500万ドル（約5412億円）のマイルストーンも追加で受け取ることができ、製品発売後には売上に連動した別途ロイヤリティを確保することになる。
バイオマリンは韓国を除く全世界市場でLA-GLAの開発と商業化を主導する。韓国ではGC녹십者とハンミ薬品が品目許可と商業化を担当する。
LA-GLAはリソソーム蓄積疾患（LSD）であるファブリー病治療のための次世代持続型酵素補充療法（ERT）候補物質である。ファブリー病はアルファ-ガラクトシダーゼA酵素欠乏により特定の脂質成分が細胞内に蓄積される希少遺伝病であり、腎臓・心臓・神経系など複数の臓器に影響を及ぼし、進行すると腎不全や心血管系合併症を引き起こす可能性がある。
従来のERTが2週間ごとに静脈注射（IV）を行う方式であるのに対し、LA-GLAは半減期を延長し安定性を改善するよう設計されており皮下注射（SC）投与が可能である。これにより患者の治療負担を軽減し、投与の利便性を向上させることが期待される。
非臨床研究では腎機能を含む血管および末梢神経系関連の主要指標で差別化された効能が確認されたとされている。
LA-GLAはハンミ薬品の独自開発薬物持続プラットフォーム技術とGC녹십者の酵素補充療法生産・臨床能力を組み合わせて開発された共同研究成果である。両社は2020年から希少疾患新薬共同開発協力を続けてきた。LA-GLAのグローバル共同臨床も推進してきた。
LA-GLAは2024年に米国食品医薬品局（FDA）から希少医薬品指定を受け、現在グローバル臨床1・2相を進行中である。今後のグローバル開発はバイオマリンが主導する予定である。
バイオマリンは希少遺伝疾患治療薬の開発と商業化に専門性を持つ企業であり、最近アミクスセラピューティクスを買収しファブリー病分野の能力を強化した。
イム・ジュヒョンハンミ薬品グループ副会長は「LA-GLAは国内有数の製薬会社間の共同研究を通じてグローバル新薬開発の可能性を高めたオープンイノベーションの成果である」と述べ、「今回のパートナーシップを通じてグローバル開発を加速し、国内患者にも新しい治療オプションを提供する」と語った。
ホ・ウニョルGC녹십者代表は「競争力のあるパイプラインを基にグローバルパートナーリングと事業化を拡大していく」と述べた。
両社はバイオマリンとLA-GLAに関する独占ライセンス契約を締結したと30日発表した。契約規模は先払い金と開発・商業化段階ごとの技術料（マイルストーン）を合わせて最大4億7500万ドル（約6347億円）である。
今回の契約により、両社は返還義務のない先払い金7000万ドル（約935億円）を受け取る。臨床開発と許可・商業化段階ごとの成果に応じて最大4億500万ドル（約5412億円）のマイルストーンも追加で受け取ることができ、製品発売後には売上に連動した別途ロイヤリティを確保することになる。
バイオマリンは韓国を除く全世界市場でLA-GLAの開発と商業化を主導する。韓国ではGC녹십者とハンミ薬品が品目許可と商業化を担当する。
LA-GLAはリソソーム蓄積疾患（LSD）であるファブリー病治療のための次世代持続型酵素補充療法（ERT）候補物質である。ファブリー病はアルファ-ガラクトシダーゼA酵素欠乏により特定の脂質成分が細胞内に蓄積される希少遺伝病であり、腎臓・心臓・神経系など複数の臓器に影響を及ぼし、進行すると腎不全や心血管系合併症を引き起こす可能性がある。
従来のERTが2週間ごとに静脈注射（IV）を行う方式であるのに対し、LA-GLAは半減期を延長し安定性を改善するよう設計されており皮下注射（SC）投与が可能である。これにより患者の治療負担を軽減し、投与の利便性を向上させることが期待される。
非臨床研究では腎機能を含む血管および末梢神経系関連の主要指標で差別化された効能が確認されたとされている。
LA-GLAはハンミ薬品の独自開発薬物持続プラットフォーム技術とGC녹십者の酵素補充療法生産・臨床能力を組み合わせて開発された共同研究成果である。両社は2020年から希少疾患新薬共同開発協力を続けてきた。LA-GLAのグローバル共同臨床も推進してきた。
LA-GLAは2024年に米国食品医薬品局（FDA）から希少医薬品指定を受け、現在グローバル臨床1・2相を進行中である。今後のグローバル開発はバイオマリンが主導する予定である。
バイオマリンは希少遺伝疾患治療薬の開発と商業化に専門性を持つ企業であり、最近アミクスセラピューティクスを買収しファブリー病分野の能力を強化した。
イム・ジュヒョンハンミ薬品グループ副会長は「LA-GLAは国内有数の製薬会社間の共同研究を通じてグローバル新薬開発の可能性を高めたオープンイノベーションの成果である」と述べ、「今回のパートナーシップを通じてグローバル開発を加速し、国内患者にも新しい治療オプションを提供する」と語った。
ホ・ウニョルGC녹십者代表は「競争力のあるパイプラインを基にグローバルパートナーリングと事業化を拡大していく」と述べた。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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