人工知能（AI）が新薬開発のスピード競争を超え、成功確率競争に変わりつつある。候補物質をより早く見つけるだけでなく、毒性リスクを事前に排除し、最適な新薬候補を導き出す方向に技術が進化している。国内のAI新薬開発企業パロスアイバイオも独自のプラットフォームを前面に出し、希少・難治性疾患治療薬の開発と次世代モダリティの拡張に加速をかけている。
南基燁パロスアイバイオ新薬開発総括社長は14日、ソウル中区の韓国プレスセンターでアジュ経済が主催した『第16回グローバルヘルスケアフォーラム（2026 GHF）』で、「AI新薬開発はコンピュータベースの薬物設計、機械学習、深層学習の段階を経て、今や自ら仮説を立て、意思決定を行う『エージェントAI』時代に突入した」と説明した。
国内の主要バイオ企業はAI時代に独自のプラットフォームを基にこのようなグローバルな変化に積極的に対応している。パロスアイバイオが強調する核心競争力も自社開発のAIプラットフォーム『ケミバース（Chemiverse）』である。
ケミバースはマルチオミクスビッグデータを基にプロテオミクスAIと生成モデルに基づく候補物質設計技術を組み合わせ、新薬開発の全過程を支援するプラットフォームである。ターゲット発見から候補物質設計、リード物質の最適化、前臨床と臨床戦略の策定までを網羅し、新薬開発の低効率・高コスト構造を正面から狙っている。
南社長は「パロスアイバイオはAIプラットフォームを活用したパイプラインにおいて、臨床1相から2相に進む成功率が87.5%に達する」と述べた。新薬開発の本質的な難題である高い失敗率をデータと予測技術で低下させたという。続けて南社長は「希少・難治性疾患中心の戦略とバイオマーカーに基づく患者選別、オープンイノベーションを組み合わせて新薬開発の成功可能性を高めている」と付け加えた。
同社のAI活用の代表例として急性骨髄性白血病（AML）治療薬『ラスモチニブ（PHI-101）』がある。この候補物質はFLT3阻害剤であり、既存の治療薬に反応しないか耐性を示す患者群を対象に開発された。南社長は「ラスモチニブはグローバル臨床1相で総合完全寛解（CRc）50%の成果を記録し、既存の標準治療薬に耐性を示す患者にとって新たな希望となっている」と述べた。続けて「これを基に臨床2相への進入と条件付き販売承認、技術移転などを通じた早期商業化を推進している」と付け加えた。
さらに同社はケミバースを基に抗体薬物複合体（ADC）や標的タンパク質分解剤（TPD）など次世代モダリティへの拡張を計画している。構造ベースの化学デザイン能力と希少・難治性ターゲット特化の経験、核心構造ビッグデータを組み合わせて新薬開発の外延を広げる考えである。
南社長は自社の新薬開発を通じた競争力の重要性を強調し、「今やAIは単なるツールではなく、新薬開発の全過程で意思決定を支援する知能的パートナーに進化した」と強調した。続けて「AI時代のK-バイオは単に新薬候補を見つける企業ではなく、データをどれだけ蓄積し、精緻に解釈してグローバルバリューチェーンに結びつけるかによって成否が分かれる」と強調した。技術検証から資本調達、グローバル拡張に至るフルバリューチェーン戦略が支えなければK-新薬の競争力も現実のものとはならないということである。
最後に南社長は「パロスアイバイオもケミバースを基に希少・難治性革新新薬開発とADC、TPDなど多様なモダリティ領域の研究開発競争力を強化していく」と強調した。
南基燁パロスアイバイオ新薬開発総括社長は14日、ソウル中区の韓国プレスセンターでアジュ経済が主催した『第16回グローバルヘルスケアフォーラム（2026 GHF）』で、「AI新薬開発はコンピュータベースの薬物設計、機械学習、深層学習の段階を経て、今や自ら仮説を立て、意思決定を行う『エージェントAI』時代に突入した」と説明した。
国内の主要バイオ企業はAI時代に独自のプラットフォームを基にこのようなグローバルな変化に積極的に対応している。パロスアイバイオが強調する核心競争力も自社開発のAIプラットフォーム『ケミバース（Chemiverse）』である。
ケミバースはマルチオミクスビッグデータを基にプロテオミクスAIと生成モデルに基づく候補物質設計技術を組み合わせ、新薬開発の全過程を支援するプラットフォームである。ターゲット発見から候補物質設計、リード物質の最適化、前臨床と臨床戦略の策定までを網羅し、新薬開発の低効率・高コスト構造を正面から狙っている。
南社長は「パロスアイバイオはAIプラットフォームを活用したパイプラインにおいて、臨床1相から2相に進む成功率が87.5%に達する」と述べた。新薬開発の本質的な難題である高い失敗率をデータと予測技術で低下させたという。続けて南社長は「希少・難治性疾患中心の戦略とバイオマーカーに基づく患者選別、オープンイノベーションを組み合わせて新薬開発の成功可能性を高めている」と付け加えた。
同社のAI活用の代表例として急性骨髄性白血病（AML）治療薬『ラスモチニブ（PHI-101）』がある。この候補物質はFLT3阻害剤であり、既存の治療薬に反応しないか耐性を示す患者群を対象に開発された。南社長は「ラスモチニブはグローバル臨床1相で総合完全寛解（CRc）50%の成果を記録し、既存の標準治療薬に耐性を示す患者にとって新たな希望となっている」と述べた。続けて「これを基に臨床2相への進入と条件付き販売承認、技術移転などを通じた早期商業化を推進している」と付け加えた。
さらに同社はケミバースを基に抗体薬物複合体（ADC）や標的タンパク質分解剤（TPD）など次世代モダリティへの拡張を計画している。構造ベースの化学デザイン能力と希少・難治性ターゲット特化の経験、核心構造ビッグデータを組み合わせて新薬開発の外延を広げる考えである。
南社長は自社の新薬開発を通じた競争力の重要性を強調し、「今やAIは単なるツールではなく、新薬開発の全過程で意思決定を支援する知能的パートナーに進化した」と強調した。続けて「AI時代のK-バイオは単に新薬候補を見つける企業ではなく、データをどれだけ蓄積し、精緻に解釈してグローバルバリューチェーンに結びつけるかによって成否が分かれる」と強調した。技術検証から資本調達、グローバル拡張に至るフルバリューチェーン戦略が支えなければK-新薬の競争力も現実のものとはならないということである。
最後に南社長は「パロスアイバイオもケミバースを基に希少・難治性革新新薬開発とADC、TPDなど多様なモダリティ領域の研究開発競争力を強化していく」と強調した。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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