グローバル製薬業界において、希少疾患治療薬を巡る投資競争が一層激化している。主要なブロックバスター医薬品の特許が切れる中、ビッグファーマは新たな成長エンジンを確保するために外部のパイプラインを探し始めており、患者数は少ないものの未充足の需要が大きい希少疾患分野が有力な選択肢として浮上している。
業界によると、2024年を基準にしたグローバル希少疾患治療薬市場は1870億ドル（約280兆ウォン）規模に成長した。国内でも制度改善と共同開発の拡大を契機に市場が一層活気を帯びるとの見通しが出ている。
希少疾患治療薬は、全体の患者数だけを見れば市場は大きくない。しかし、診断基準が比較的明確で患者群がはっきりしているため、臨床設計を効率的に行うことができ、代替治療薬が少ないため、薬価戦略を立てるのも相対的に容易であるという利点がある。大手製薬会社にとっては、希少疾患分野が収益性と差別性を同時に確保できるカードとなる。
グローバルな取引も活発である。バイオジェンはアペリス・ファーマシューティカルを約56億ドルで買収し、希少疾患ポートフォリオを強化した。アペリスは希少な腎疾患治療薬『エンパベリ』と地図萎縮（GA）治療薬『シポブレ』を保有している。
バーテックスも最近、約100億ドルを投じて希少内分泌疾患専門企業クリネティクスを買収した。これにより、米国食品医薬品局（FDA）から承認を受けた1日1回経口用末端肥大症治療薬『パルソニファイ』と先天性副腎過形成症候補物質『アトゥメルナント』を確保した。
国内の希少医薬品市場はまだ初期段階であり、海外依存度が高い状況である。韓国製薬バイオ協会によると、2024年を基準にした国内の希少医薬品市場は、国内生産が2630億ウォン、輸入が約4050億ウォン規模と集計された。
これにより、ビッグファーマのような大規模なM&Aよりも、企業間の役割分担と共同開発を通じてリスクを減らし、開発速度を高める戦略が選ばれている。市場自体がまだ大きくないため、一企業が開発から生産、許可、販売までの全過程を単独で進めるのではなく、各段階の強みを持つ企業が協力して商業化の可能性を高める方式である。
政府の政策も市場拡大に寄与している。今年初めに政府が共同で発表した希少・重症難治疾患支援強化策によれば、希少疾患治療薬の薬剤等載にかかる期間は従来の330日から150日へと180日短縮された。新薬開発に劣らず、実際の患者のアクセスを左右する等載手続きが早まることで、業界では希少疾患分野への投資と開発のインセンティブが一層高まると期待されている。
国内企業の開発成果も続いている。ユハン製薬のゴーシェ病治療薬候補物質『Y35995H』は、米国FDAに続き、欧州医薬品庁（EMA）でも希少医薬品指定を受けた。GCノクシプとバイオベンチャーのノベルファーマが共同開発中のサンフィリポ症候群A型治療薬『GC1130A』は、FDAの希少医薬品指定と小児希少医薬品指定、EMAの希少医薬品指定をすべて取得した。GCノクシプとハンミ製薬が共同開発するファブリー病治療薬『LA-GLA』もFDAの希少医薬品指定を受けた。
製薬バイオ協会は「希少医薬品に対する製薬・バイオ業界の関心が持続的に拡大しており、関連パイプラインも着実に増加している」とし、「特にバイオ医薬品の比重が徐々に高まる中、企業が開発に積極的に取り組むことで、国内でも革新技術に基づく研究開発能力が蓄積されている」と評価した。続けて「現在、患者に供給される希少医薬品が依然として海外依存度が高い構造であるため、国内企業の開発能力が実際の製品化と市場進出につながるよう、規制改善や財政支援、臨床インフラの拡充など、包括的かつ体系的な支援が必要である」と提言した。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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