光東製薬は22日、食品医薬品安全処からファブリー病治療薬『エルファブリオ注』(成分名：ペグニガルサイダーゼアルファ)の品目許可を取得したと発表した。この薬は、アルファ-ガラクトシダーゼA酵素の欠乏によって引き起こされる希少遺伝性リソソーム蓄積疾患であるファブリー病の治療に使用される。体内に糖脂質が蓄積することで、血管角化腫、腹痛、蛋白尿、末端痛、発汗異常、聴覚・視覚障害などが現れることがある。
今回の承認は、光東製薬が希少疾患治療薬のポートフォリオを拡大する契機となると見込まれる。エルファブリオ注は国内初の植物細胞由来の再組換えタンパク質を用いたファブリー病治療薬であり、成人患者の長期酵素補充療法に使用される。
最近、欧州医薬品庁(EMA)から4週間に1回の投与法に対する承認勧告を受けたことも強みとして挙げられる。従来の2週間ごとの投与よりも患者の負担と医療従事者の投与負担を軽減できるためである。
希少疾患治療薬市場は患者数が少ないが、治療の必要性と薬価が高いため、グローバル製薬会社の関心が高い分野である。特にファブリー病のように長期治療が必要な酵素補充療法は、安定した需要が形成されるため、国内導入の可否が患者のアクセスに直結する。
光東製薬の関係者は、「2023年にイタリアのキエーザとエルファブリオ注を含む希少医薬品3品目に関する国内独占販売・流通契約を締結し、承認手続きを進めてきた」と述べ、「今後も希少疾患治療薬の導入拡大を通じて治療アクセスの向上に貢献していく」と強調した。
* この記事はAIによって翻訳されました。
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