ユハンヤンヘンのゴーシェ病治療薬候補、米FDAが希少医薬品に指定
ユハンヤンヘンは、ゴーシェ病治療薬として開発中の新薬候補『YH35995』が、米国食品医薬品局(FDA)から希少医薬品指定を受けたと発表した。FDAの希少医薬品指定は、患者数が少なく治療法が限られている疾患の治療薬開発を促進する制度である。指定を受けた製品には、臨床試験税額控除、審査手数料免除、最大7年間の市場独占権などのインセンティブが提供される。ゴーシェ病は、特定の酵素欠乏により体内物質代謝に異常をきたすリソソーム蓄積疾患である。特に第3型ゴーシェ病は神経学的症状を伴い、承認された治療薬がないため、未充足
2026-04-13 11:00:59